O Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL-UFRN), em Natal, já iniciou o recrutamento de crianças das regiões Norte e Nordeste com suspeita de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), doença rara que pode causar trombose, anemia grave e falência da medula óssea. A pesquisa é voltada ao público pediátrico e posiciona a unidade como o único hospital da Rede Ebserh nas duas regiões com estudo clínico ativo nessa área.
A Hemoglobinúria Paroxística Noturna afeta de um a 10 casos por milhão de pessoas, segundo dados divulgados pela equipe médica. Por ser incomum e apresentar sintomas semelhantes a outras doenças hematológicas, o diagnóstico costuma ser tardio.
De acordo com a médica Cassandra Valle, da Hematologia Pediátrica e investigadora principal do estudo, a HPN é um distúrbio genético adquirido que compromete a proteção das células sanguíneas. A alteração faz com que as hemácias fiquem mais suscetíveis à destruição pelo sistema imunológico, o que pode provocar anemia intensa, queda de plaquetas e aumento do risco de trombose.
Embora seja mais frequente em adultos acima de 30 anos, a doença também pode atingir crianças. Entre os principais sinais estão cansaço persistente, palidez, urina escura, dores no corpo e episódios de trombose sem causa aparente. Em quadros mais graves, pode haver evolução para pancitopenia, falência medular e necessidade de transplante de medula óssea. Há ainda risco de complicações como tromboembolismo e Acidente Vascular Cerebral.
O diagnóstico começa a partir da suspeita clínica em casos de anemia hemolítica. Exames como hemograma, dosagem de LDH e Coombs Direto negativo ajudam na investigação. A confirmação pode ser feita por citometria de fluxo, exame especializado disponível no estudo conduzido no HUOL.
Segundo a equipe médica, o ensaio clínico avalia novas abordagens terapêuticas, incluindo um medicamento de uso oral que está em fase de pesquisa. Atualmente, parte dos tratamentos disponíveis é feita por via endovenosa. A iniciativa busca ampliar as opções terapêuticas e oferecer mais comodidade aos pacientes pediátricos.
A instituição destaca que a pesquisa contribui para o avanço do conhecimento científico sobre a doença na infância e fortalece o hospital como centro de referência em hematologia no Norte e Nordeste.
A triagem é realizada pelo Centro de Pesquisa Clínica do HUOL. Podem participar crianças com suspeita de Hemoglobinúria Paroxística Noturna, mediante avaliação e encaminhamento de pediatra. Durante o estudo, é realizado exame para confirmar ou descartar o diagnóstico. Os participantes recebem acompanhamento especializado e podem ter ressarcimento de despesas relacionadas à participação.
Informações sobre a triagem podem ser obtidas pelo telefone (84) 99670-8676.
